L’Hospital Sant Joan de Déu continua fent passes per adoptar tractaments innovadors per tractar el càncer pediàtric. Aquest mes de maig l’hospital pediàtric de referència ha iniciat un assaig clínic per avaluar l’eficàcia del fàrmac CAR-T acadèmic ARI-0001, que inicialment es va desenvolupar per l’Hospital Clínic per als adults majors de 25 anys amb leucèmia limfoblàstica de tipus B. El tractament es va batejar amb aquest nom com a homenatge a la pacient que el va impulsar gràcies a una campanya de mecenatge. Va ser aprovat el 2021 per l’Agència Espanyola del Medicament.
Quan es va desenvolupar el fàrmac per als adults també es va provar en infants, però tot i que els resultats van ser bons l’agència només va aprovar el seu ús en adults perquè el 2018 ja s’havia aprovat un CAR-T de la indústria farmacèutica (Kymriah) indicat per a pacients pediàtrics. Ara ha començat l’assaig d’aquest fàrmac en infants en fases menys avançades de la malaltia per mostrar si aquest tractament pot substituir d’altres associats a més riscos i efectes secundaris, com ara el trasplantament de medul·la òssia.
Una nena de 7 anys, la primera pacient
La primera a participar en aquest assaig ha estat una nena de set anys, que ha rebut aquest tractament d’immunoteràpia que està previst que duri dos anys. S’espera que hi participin trenta pacients de l’estat espanyol. La responsable de la Unitat de Leucèmies i Limfomes del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) de l’Hospital Sant Joan de Déu, Susana Rives, lidera l’assaig clínic d’una teràpia que capacita el sistema immunitari del pacient perquè pugui reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de manera dirigida.
El tractament consisteix a fer una extracció de sang mitjançant afèresi –una tècnica que permet separar els components de la sang- per obtenir limfòcits T, un tipus de cèl·lules del seu sistema immunitari. Aquests limfòcits són modificats al laboratori mitjançant tècniques d’enginyeria genètica perquè desenvolupin un receptor que és capaç de reconèixer l’antigen tumoral que expressen les leucèmies i limfomes d’estirp B. D’aquesta manera, es destrueixen específicament les cèl·lules canceroses.
L’Hospital Sant Joan de Déu és pioner en treballar amb les teràpies CAR-T en infants. De fet, el 2016 va ser l’únic hospital d’Espanya que va participar en un assaig clínic per estudiar la seguretat i efectivitat d’un CAR-T desenvolupat per la companyia Novartis i aquesta va ser la primera teràpia indicada per a infants que va ser aprovada per l’Agència Europea del Medicament (EMA) i inclosa pel Ministeri de Sanitat. Amb el desenvolupament del CAR-T acadèmic ARI, els investigadors esperen aconseguir una nova teràpia que permeti abordar la malaltia en la primera recaiguda.
