El Hospital Sant Joan de Déu continúa dando pasos para adoptar tratamientos innovadores para tratar el cáncer pediátrico. Este mes de mayo el hospital pediátrico de referencia ha iniciado un ensayo clínico para evaluar la eficacia del fármaco CAR-T académico ARI-0001, que inicialmente se desarrolló por el Hospital Clínico para los adultos mayores de 25 años con leucemia limfoblàstica de tipo B. El tratamiento se bautizó con este nombre como homenaje a la paciente que lo impulsó gracias a una campaña de mecenazgo. Fue aprobado el 2021 por la Agencia Española del Medicamento.
Cuando se desarrolló el fármaco para los adultos también se probó en niños, pero a pesar de que los resultados fueron buenos, la agencia solo aprobó su uso en adultos porque el 2018 ya se había aprobado un CAR-T de la industria farmacéutica (Kymriah) indicado para pacientes pediátricos. Ahora ha empezado el ensayo de este fármaco en niños en fases menos avanzadas de la enfermedad para mostrar si este tratamiento puede sustituir otros asociados a más riesgos y efectos secundarios, como por ejemplo el trasplante de médula ósea.
Una niña de 7 años, la primera paciente
La primera a participar en este ensayo ha sido una niña de siete años, que ha recibido este tratamiento de inmunoterapia que está previsto que dure dos años. Se espera que participen treinta pacientes del estado español. La responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Hospital San Juan de Dios, Susana Rives, lidera el ensayo clínico de una terapia que capacita el sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida.
El tratamiento consiste a hacer una extracción de sangre mediante aféresis –una técnica que permite separar los componentes de la sangre- para obtener linfocitos T, un tipo de células de su sistema inmunitario. Estos linfocitos son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que desarrollen un receptor que es capaz de reconocer el antígeno tumoral que expresan las leucemias y linfomas de estirpe B. De este modo, se destruyen específicamente las células cancerosas.
El Hospital San Juan de Dios es pionero en trabajar con terapias CAR-T en niños. De hecho, el 2016 fue el único hospital de España que participó en un ensayo clínico para estudiar la seguridad y efectividad de un CARO-T desarrollado por la compañía Novartis y esta fue la primera terapia indicada para niños que fue aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EME) e incluida por el Ministerio de Sanidad. Con el desarrollo del CAR-T académico ARI, los investigadores esperan conseguir una nueva terapia que permita abordar la enfermedad en la primera recaída.
